Traitements et essais
Compléments alimentaires : ce que disent les études
En brefAucun complément alimentaire n’a démontré qu’il pouvait traiter la CMT2C ou en ralentir l’évolution. Quelques-uns peuvent aider pour un problème précis, comme un taux de vitamine D trop bas. Voyez un complément comme un éventuel petit plus, jamais comme un substitut à l’exercice physique, aux orthèses, à la rééducation ou aux soins de vos médecins.
Pour commencer : parlez-en d’abord à votre neurologue
Les compléments alimentaires s’achètent facilement, et on est vite tenté d’en prendre plusieurs d’un coup. Quelques étapes simples rendent la démarche plus sûre et vous aident à savoir si quelque chose fait effet.
- Apportez la liste complète. Montrez à votre neurologue ou à votre pharmacien tout ce que vous prenez, avec les doses. Les diététiciens de l’association américaine Muscular Dystrophy Association conseillent de demander l’avis de votre médecin avant de prendre un complément, quel qu’il soit [136]. C’est particulièrement important si vous prenez un anticoagulant ou un traitement du diabète, si vous avez des problèmes de reins, ou en cas de grossesse : dans ces situations, certains des compléments présentés plus bas demandent des précautions supplémentaires.
- Faites un dosage plutôt que de deviner. Une prise de sang permet de connaître votre taux de vitamine D [140]. Ce dosage n’est pas conseillé systématiquement à tout le monde, mais il y a de bonnes raisons de le faire, par exemple une densité osseuse faible [141]. Demandez s’il est utile dans votre cas.
- Changez une seule chose à la fois. Notez ce que vous commencez, et à quelle date : votre médecin et vous pourrez ainsi voir ce qui a un effet. Le Carnet de suivi des symptômes prévoit de la place pour cela.
- Convenez d’une date pour faire le point. Décidez ensemble de ce que vous espérez voir changer et du moment où vous vérifierez. Si rien n’a changé d’ici là, vous pouvez tout à fait arrêter.
Choisir un complément en toute sécurité
Les compléments alimentaires peuvent être bénéfiques, mais ils peuvent aussi avoir des effets indésirables ou interagir avec des médicaments [175]. Aux États-Unis, la FDA, l’agence américaine du médicament, ne valide ni la sécurité ni l’efficacité des compléments avant leur mise en vente [173], et les autorités ne contrôlent pas régulièrement ce qu’ils contiennent [175]. Quelques bons réflexes :
- Recherchez un label de qualité indépendant. Des organismes comme USP, NSF International ou ConsumerLab.com attribuent leur propre label. Pour l’obtenir, un produit doit être fabriqué selon les bonnes pratiques de fabrication (BPF), contenir ce qu’annonce l’étiquette et ne pas renfermer de quantités nocives de substances qui n’ont rien à y faire, comme le plomb [175]. Un label porte sur la qualité : il ne prouve pas que le complément est efficace.
- Ne dépassez pas la dose indiquée sur l’étiquette. Certains ingrédients peuvent être nocifs à forte dose ou sur une longue durée [173], et davantage ne veut pas dire mieux [175].
- Gardez en tête que « naturel » ne veut pas dire sans danger [173].
- Signalez à votre médecin et à votre pharmacien tout ce que vous prenez, car certains compléments interagissent avec des médicaments [174]. Prévenez-les toujours avant une opération [177].
- Méfiez-vous des effets d’annonce. Un conseil de santé solide s’appuie en général sur des recherches menées au fil du temps, et non sur une seule étude [173].
- Si vous remarquez des effets indésirables, arrêtez le complément et contactez votre médecin [176].
Complément par complément
Chaque fiche ci-dessous explique pourquoi un complément pourrait aider dans la CMT2C, ce que montrent les études et ce que l’on sait de sa sécurité. Aucun de ces compléments n’a démontré qu’il pouvait traiter la CMT2C.
Pourquoi on en sait encore si peu
La plupart de ces compléments n’ont jamais été étudiés dans la CMT2C, et c’est avant tout une question d’argent. La recherche sur les maladies rares manque souvent de financements, en partie parce que très peu de personnes sont touchées [171]. Les compléments sont en outre difficiles à breveter : leurs fabricants ont donc peu de raisons de financer de grands essais [172].
L’absence d’étude ne veut donc pas dire qu’un complément ne peut pas aider : souvent, personne n’a encore vérifié. L’inverse vaut aussi : ne pas avoir trouvé d’effet nocif ne prouve pas qu’un produit est sans danger, et c’est pourquoi chaque fiche comporte un point sur la sécurité. Pour la plupart de ces compléments, aux doses habituellement prises, les effets indésirables signalés sont peu fréquents et légers. Lorsqu’un complément a peu d’effets indésirables et pourrait aider, il est donc raisonnable de vous renseigner, d’en discuter avec votre médecin ou votre pharmacien, puis de décider par vous-même.
Vitamine D
À étudier : faites mesurer votre taux
Pourquoi cela pourrait aider. Les personnes atteintes de CMT ont un risque environ 1,5 fois plus élevé de fractures non liées à l’ostéoporose [143], et un manque de vitamine D peut fragiliser les os et entraîner des fractures [140].
Ce que montrent les études. Aucun essai de traitement par vitamine D n’a été trouvé dans la CMT. Chez les personnes âgées qui vivent à domicile et n’ont pas de carence, les compléments ne préviennent pas les chutes, et le groupe d’experts américain US Preventive Services Task Force déconseille d’en prendre dans ce but [142]. Le plus raisonnable est donc de faire mesurer votre taux et de traiter une carence si l’on en trouve une.
Sécurité. La limite supérieure de sécurité chez l’adulte est de 4 000 UI (100 µg) par jour, et les problèmes viennent presque toujours d’un excès de vitamine D pris sous forme de compléments [162]. Demandez à votre médecin quelle dose vous convient [162].
Oméga-3 (huile de poisson)
Possible : preuves faibles, aucune dans la CMT
Pourquoi cela pourrait aider. Les oméga-3 ont été étudiés comme moyen de protéger les nerfs contre les lésions [138]. On espère qu’il pourrait en aller de même dans la CMT2C, mais cela n’a pas été testé dans la CMT.
Ce que montrent les études. Dans un essai mené chez 57 personnes recevant une chimiothérapie par paclitaxel, 70 % de celles qui prenaient des oméga-3 n’ont pas développé de lésions nerveuses, contre 40,7 % sous placebo [137]. Selon les revues, le niveau de certitude des preuves est faible pour les lésions nerveuses dues à la chimiothérapie [138], et le bénéfice pourrait être faible, voire nul, dans la neuropathie diabétique [139]. Aucune étude n’a été trouvée dans la CMT.
Sécurité. Les effets indésirables sont généralement légers, par exemple un goût désagréable, une mauvaise haleine ou des maux d’estomac [160]. Si vous prenez un anticoagulant, demandez d’abord l’avis de votre médecin, car les oméga-3 peuvent interagir avec les médicaments qui agissent sur la coagulation du sang [161].
Créatine
Résultats mitigés : bénéfice dans des maladies musculaires, non démontré dans la CMT
Pourquoi cela pourrait aider. La créatine a amélioré la force dans des maladies musculaires [67], et la CMT2C entraîne une faiblesse musculaire [6] : on peut donc espérer qu’elle aide à maintenir la force, surtout en association avec l’exercice physique.
Ce que montrent les études. Dans les dystrophies musculaires, une revue Cochrane de 14 essais a montré qu’elle augmentait la force de 8,47 % en moyenne [67]. Dans la CMT, deux petits essais contre placebo n’ont trouvé aucun bénéfice sur la force ou les capacités fonctionnelles : l’un chez 39 personnes qui la prenaient sans faire d’exercice [92], l’autre chez 20 personnes pendant 12 semaines de renforcement musculaire [62]. Une revue Cochrane sur les traitements de la CMT arrive à la même conclusion [94]. Dans la CMT, la faiblesse vient des nerfs et non des muscles : c’est peut-être pour cela que les résultats obtenus dans les dystrophies musculaires ne se retrouvent pas.
Sécurité. La dose quotidienne habituelle est de 3 à 5 g [163]. Chez des personnes en bonne santé, des doses allant jusqu’à 30 g par jour pendant cinq ans se sont révélées sûres et bien tolérées, et le seul effet indésirable retrouvé de façon constante est la prise de poids [163]. Si vous avez une maladie rénale, demandez d’abord l’avis de votre médecin [163].
Coenzyme Q10
Non testée : résultats de l’essai dans la CMT jamais publiés
Pourquoi cela pourrait aider. Les cellules utilisent la coenzyme Q10 (CoQ10) pour produire de l’énergie [165]. Dans un modèle de CMT2C, les mitochondries, ces structures de la cellule qui produisent cette énergie, étaient touchées [26] : il est donc logique de tester la CoQ10.
Ce que montrent les études. Un essai dans la CMT (600 mg par jour pendant 48 semaines au plus) s’est terminé en 2013, mais aucun résultat n’a été publié [70]. La CoQ10 n’a fait ses preuves que dans le déficit primaire en CoQ10, une maladie génétique distincte [71].
Sécurité. Aucun effet indésirable grave n’a été signalé ; certaines personnes ont de légers troubles du sommeil ou des maux d’estomac [164]. Si vous prenez de la warfarine ou de l’insuline, demandez d’abord l’avis de votre médecin, car la CoQ10 peut interagir avec ces médicaments [164].
Acide alpha-lipoïque
Résultats globalement négatifs dans la neuropathie diabétique ; aucun essai dans la CMT
Pourquoi cela pourrait aider. Il a été largement testé contre les douleurs neuropathiques liées au diabète, et certaines études laissaient penser qu’il pourrait aider [161].
Ce que montrent les études. En 2024, une revue Cochrane portant sur 816 adultes atteints de neuropathie diabétique a conclu qu’à six mois, il « probably has little or no effect on neuropathy symptoms » (n’a probablement que peu ou pas d’effet sur les symptômes de la neuropathie) [72]. Aucune étude n’a été trouvée dans la CMT.
Sécurité. Une revue de 2020 portant sur 71 études l’a jugé sûr chez les personnes en bonne santé et chez des personnes atteintes de diverses maladies, dont des troubles neurologiques [161]. Ses effets indésirables les plus fréquents sont les maux de tête, les brûlures d’estomac et les nausées [161].
Précurseurs du NAD+ (nicotinamide, NR, NMN)
Préliminaire : études chez l’animal uniquement
Pourquoi cela pourrait aider. Les fibres nerveuses possèdent un programme d’autodestruction piloté par SARM1, une enzyme qui détruit le NAD+ (une molécule dont les cellules ont besoin pour produire de l’énergie) [32]. Les compléments qui augmentent le NAD+ visent à aider les fibres nerveuses à survivre. Cela n’a pas été testé dans la CMT2C.
Ce que montrent les études. Chez le rat, le nicotinamide riboside (NR) a empêché l’apparition d’un signe de lésion nerveuse due à la chimiothérapie, et l’a fait régresser, d’après le résumé publié par le fabricant [74]. Un essai chez l’humain portant sur ces lésions nerveuses dues à la chimiothérapie n’a pas communiqué de résultats [75]. Aucune donnée chez l’humain n’a été trouvée dans la CMT.
Sécurité. Le nicotinamide ne semble pas provoquer les effets indésirables de la niacine, une forme apparentée [166]. Les essais menés chez l’humain avec le NMN, à des doses de 100 à 2 000 mg par jour, suggèrent qu’il est en général sûr, mais sa sécurité à long terme doit encore être étudiée et aucune limite supérieure n’a été fixée [167].
Urolithine A (Mitopure)
Résultats mitigés : petits essais chez des adultes en bonne santé
Pourquoi cela pourrait aider. Dans un modèle de CMT2C chez la mouche du vinaigre (drosophile), les mitochondries circulaient mal le long des fibres nerveuses [26]. L’urolithine A est commercialisée pour aider les cellules à recycler leurs mitochondries usées [68] : elle pourrait donc favoriser des mitochondries en meilleure santé, mais cela n’a pas été testé.
Ce que montrent les études. Dans un essai chez 66 personnes âgées prenant 1 000 mg par jour pendant quatre mois, les objectifs principaux n’ont pas été atteints, même si l’endurance musculaire s’était améliorée à deux mois [69]. Les essais chez l’humain ont été financés par le fabricant ou menés avec son personnel [68]. La lettre « no questions » (« pas de questions ») envoyée par la FDA en 2018 au sujet de son utilisation comme ingrédient alimentaire n’est ni une autorisation, ni la preuve de son efficacité [80]. Aucune étude n’a été trouvée dans la CMT ni dans d’autres neuropathies.
Sécurité. À des doses de 500 à 1 000 mg par jour, prises pendant quatre mois au plus, elle a été bien tolérée, sans effet indésirable grave [69]. Le fabricant de la marque a mis en doute le contenu de certains autres produits à base d’urolithine A vendus en ligne : l’endroit où vous l’achetez a donc son importance [81].
Curcumine
Préliminaire : études chez la souris, dans d’autres types de CMT
Pourquoi cela pourrait aider. Elle a eu un effet bénéfique chez des souris modèles de la CMT1B et d’une mutation de PMP22, où une protéine de la myéline mal repliée reste piégée à l’intérieur de la cellule [76]. Ce problème n’existe pas dans la maladie liée à TRPV4 : tout bénéfice dans la CMT2C n’est donc qu’une supposition.
Ce que montrent les études. Aucun essai chez des personnes atteintes de CMT n’a été trouvé.
Sécurité. Le curcuma ou la curcumine ordinaires sont probablement sans danger aux doses recommandées, pendant deux ou trois mois au plus, et les effets indésirables sont surtout digestifs, par exemple des nausées, un reflux ou des maux d’estomac [168]. Des problèmes de foie ont été signalés avec certaines formes dites « à haute absorption » : si vous en prenez une et remarquez une fatigue, des urines foncées ou un jaunissement de la peau, arrêtez et parlez-en à votre médecin [168]. Les compléments de curcuma ne sont peut-être pas sans risque pendant la grossesse [168].
Magnésium
Résultats négatifs pour les crampes
Pourquoi cela pourrait aider. On le prend souvent contre les crampes musculaires [78].
Ce que montrent les études. Une revue Cochrane a jugé « unlikely that magnesium supplementation provides clinically meaningful cramp prophylaxis to older adults » (peu probable que la supplémentation en magnésium apporte aux personnes âgées une prévention des crampes cliniquement significative), et n’a trouvé aucun essai portant sur les crampes liées à une maladie [78].
Sécurité. Les effets indésirables sont peu fréquents, car l’organisme élimine l’excès de magnésium [170]. Chez l’adulte, la limite supérieure pour le magnésium apporté par les compléments est de 350 mg par jour ; au-delà, diarrhées et crampes abdominales sont plus probables [161]. Si vous avez des problèmes de reins, demandez d’abord l’avis de votre médecin [170].
Vitamine C
Résultats négatifs : six essais dans la CMT1A
Pourquoi cela pourrait aider. Il y a peu de raisons de penser qu’elle puisse aider dans la CMT2C. Elle a été essayée dans la CMT1A, un autre type de CMT, après des résultats prometteurs chez la souris [77].
Ce que montrent les études. Elle a ensuite échoué dans six essais randomisés. La revue Cochrane conclut : « High-quality evidence indicates that ascorbic acid does not improve the course of CMT1A in adults » (des données de haute qualité indiquent que l’acide ascorbique n’améliore pas l’évolution de la CMT1A chez l’adulte) [77]. Un complément peut être sûr et plausible, et pourtant ne pas fonctionner.
Sécurité. Les effets indésirables graves sont très rares, car l’organisme ne stocke pas la vitamine C [169]. Au-delà de 2 000 mg par jour, elle peut donner des maux d’estomac et, rarement, des calculs rénaux [169].
Vitamine B6 : vérifiez les étiquettes
Prise en excès, la vitamine B6 peut elle-même abîmer les nerfs.
- L’apport recommandé chez l’adulte est de 1,3 à 1,7 mg par jour, et la limite supérieure fixée aux États-Unis est de 100 mg par jour [58].
- Prise à raison de 1 à 6 g par jour pendant 12 à 40 mois, la vitamine B6 « can cause severe and progressive sensory neuropathy » (peut provoquer une neuropathie sensitive sévère et évolutive), et des cas de neuropathie ont été signalés à des doses inférieures à 500 mg par jour [58].
- En 2023, l’Autorité européenne de sécurité des aliments (EFSA) a fixé pour l’adulte une limite supérieure bien plus basse, de 12 mg par jour [58].
- Une revue systématique de 2023 sur les médicaments dans la CMT n’a trouvé aucune étude montrant que la vitamine B6 soit plus nocive spécifiquement dans la CMT : cette mise en garde repose donc sur sa toxicité générale pour les nerfs [36].
En pratique : vérifiez l’étiquette de chaque complexe multivitaminé, complexe de vitamines B, produit énergisant ou mélange « spécial nerfs » que vous prenez, et additionnez les quantités de vitamine B6.
Médicaments à prendre avec prudence
La liste actuelle de la Charcot-Marie-Tooth Association (CMTA), l’association américaine de patients, compte deux médicaments jugés préoccupants : la vincristine et le paclitaxel [35]. La Muscular Dystrophy Association conseille aussi de consulter votre médecin avant de commencer tout nouveau médicament prescrit, et d’éviter l’excès d’alcool [83]. Pour en savoir plus, voir Prudence avec certains médicaments.
Ce que je prends moi-même
Voici ma liste personnelle, à jour en octobre 2026. Je la partage par souci de transparence, parce qu’on me la demande. Aucun de ces produits n’a démontré qu’il pouvait traiter la CMT2C, et ce que disent les études ci-dessus vaut aussi pour mes choix. Avant de commencer un complément, quel qu’il soit, parlez-en, s’il vous plaît, à votre propre médecin.
- Acide alpha-lipoïque, 600 mg par jour
- Nicotinamide, 500 mg par jour (ce qui m’intéresse, c’est la voie du NAD+ et de SARM1, liée à la survie des axones)
- Coenzyme Q10, à la dose standard indiquée sur l’étiquette
- Urolithine A liposomale (Perpetua.Life), une capsule par jour
- Créatine monohydrate, 3 g par jour (gélules de Pristine, certifiées NSF Contents Certified)
- Curcumine en phytosome (Meriva)
- Glycinate de magnésium, à la dose standard indiquée sur l’étiquette, le soir
- L-théanine
- Vitamine D3, 5 000 UI deux fois par semaine (soit environ 1 400 UI par jour en moyenne)
- Vitamine K2 (MK-7), deux fois par semaine, les mêmes jours que la vitamine D3
Je revois cette liste avec mon équipe soignante, et à nouveau dès que de nouvelles données paraissent.
Que faire ensuite ?
- Notez chaque complément que vous commencez ou arrêtez dans le Carnet de suivi des symptômes à imprimer, et apportez-le à votre prochain rendez-vous.
- Découvrez ce que l’on sait de l’alimentation, de l’acupuncture, de la pleine conscience et d’autres approches sans médicament sur la page Autres approches.
- Suivez l’avancée des médicaments en développement pour la CMT2C sur la page Essais et recherche.